Desconocidas = Sin amor: Las enfermedades
raras y las medicinas para ellas
Por Andrew Freeway (Fuente: Marten Dooper)
La gente que presenta una enfermedad extraña, tiene el mismo derecho a recibir el mejor tratamiento que quienes presentan una enfermedad ordinaria. Este es un principio excelente, aunque difícil de cumplir en la práctica. Para las enfermedades más raras no hay medicación. Hace falta más información y la industria farmacéutica no está interesada en desarrollar los medicamentos apropiados porque la demanda es muy baja para la comercialización de productos medicinales. La legislación europea reciente, guiada por un excelente ejemplo de Estados Unidos, cambiará esta situación.
Aarskog-Scott, Biermer, Churg-Strauss, Hurler, Gaucher, Fabry, Prader-Willi, Pompe, Niemann-Pick, Krabbe etc. etc., nombres inmortales de médicos e investigadores que tienen alguna enfermedad o síndrome nombrados como ellos. No son enfermedades comunes, sino todas son enfermedades o síndromes raros. Según la Unión Europea, una enfermedad rara es aquella que se manifiesta entre 5.000 a 10.000 personas.
Triple problema
En primera instancia, la necesidad de definir una enfermedad rara de manera tan específica es típica del comportamiento de la burocracia europea. Pero es necesario ser exactos. En diciembre de 1999 la Unión Europea aceptó la llamada "Disposiciones sobre drogas para enfermedades raras", que abarcan un número de medidas para estimular a las industrias farmacéuticas a desarrollar medicinas específicas para estas enfermedades raras, las llamadas drogas huérfanas.
Las personas que presentan estas enfermedades raras son víctimas de tres problemas:
Primero, la enfermedad es tan rara que se tarda mucho tiempo hasta que se pueda realizar un diagnóstico adecuado.
Segundo, una vez que se ha logrado el diagnóstico adecuado, posiblemente el médico a cargo no conoce bien los efectos o carece de la experiencia para tratarla de manera actualizada.
Tercero, si usted tiene la suerte suficiente de encontrar un médico con los conocimientos suficientes para el diagnóstico adecuado, puede ser que no existan los medios, ni los medicamentos para tratarla. Aunque se puede identificar ciertos aspectos de ciertas enfermedades por parte de las empresas farmacéuticas, éstas piensan mucho antes de invertir en investigación y desarrollo de las drogas para enfermedades raras. La mayoría de las veces la demanda para tales drogas es tan baja que los costos en investigación y desarrollo nunca se recuperarían, y no existe la posibilidad de obtener ganancias con ellas.
El modelo estadounidense
Hace veinte años, el gobierno estadounidense reconoció la necesidad de estimular a la industria farmacéutica para que hicieran posible la fabricación de medicamentos para enfermedades raras. La Ley de Drogas para Enfermedades Raras, se convirtió en un instrumento importante para garantizar subsidios, ventajas fiscales y muchos años de monopolio para personas y empresas que desean desarrollar estas drogas.
Fue una decisión sabia: desde la introducción de esta ley, se han inscrito más de 200 drogas para enfermedades raras. La ley también ha estimulado la labor de muchos investigadores en el área de las enfermedades raras y ha contribuido al florecimiento de la industria de la biotecnología, que ha aportado nuevos conocimientos.
El modelo estadounidense fue un buen ejemplo para la Unión Europea, la cual ahora le está garantizando a las industrias una reducción en los aspectos de registro administrativo y un monopolio de 10 años por una medicina para una enfermedad rara.
Los primeros éxitos ya se están manifestado: en el año 2001 se registraron dos drogas nuevas para la enfermedad de Fabry.
La cruda realidad
Esto puede sonar como un excitante cuento de hadas pero la realidad es más cruda. El registro de estas drogas para enfermedades raras, origina nuevos problemas, como pagar por el tratamiento. Por otro lado, independientemente de todas las medidas para estimular a las empresas fabricantes, las drogas para enfermedades raras son muy caras y en la mayoría de los casos, la gente tiene que usarlas toda la vida.
La medicación para la enfermedad de Fabry, por ejemplo cuesta US$ 10.000 por mes. Pero eso no es todo, las personas que presentan enfermedades raras tienen grandes dificultades para obtener cuidados de calidad. No sólo hace falta información acerca de la misma enfermedad, sino acerca de su diagnóstico y protocolos de atención. Muchas veces la información acerca de las atenciones necesarias para cierta enfermedad diaria, esta dispersa. Es necesario desarrollar iniciativas donde los investigadores, agentes de la salud, diseñadores de políticas públicas y los pacientes se puedan reunir para realizar acciones conjuntas acerca de las necesidades de calidad de vida las personas con enfermedades raras. Estas iniciativas deben incluir la creación de centros donde la gente pueda conseguir la información necesaria además, incluso, información acerca de cómo se realizan las investigaciones y como defender las normas correctas de investigación y desarrollo de medicinas para enfermedades raras.
Es un hecho probado que en las enfermedades raras el dinero hace la diferencia. La legislación estadounidense y la europea ofrecen oportunidades para que la industria desarrolle medicinas para este tipo de enfermedade. Ahora es el momento de hacerle llegar la mayor cantidad de información a toda la gente que la necesita. Los progresos de biotecnología deben ser parte de la información que hay que difundir.
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